Comprendre les Médicaments - entre science, idées reçues et réalité clinique du traitement médical !
- David Laurençon
- il y a 4 jours
- 14 min de lecture
De la molécule au diagnostic et vérifier certaines informations vers les étapes clés !
« 12 questions régulièrement confrontées aux craintes liées aux médicaments »
1. Un médicament soulage-t-il forcément sans traiter ?
2. Le naturel est-il réellement synonyme d’innocuité ?
3. Traitement au long cours signifie-t-il dépendance ?
4. Un effet indésirable signifie-t-il qu’un médicament est dangereux pour tout le monde ?
5. Un générique est-il réellement un médicament « au rabais » ?
6. Pourquoi une même molécule peut-elle produire des réponses différentes ?
7. Combien d’années faut-il réellement pour développer un médicament ?
8. Pourquoi placebo et nocebo sont-ils importants dans la recherche clinique ?
9. Pourquoi le double aveugle est-il indispensable dans certains essais ?
10. Pourquoi un diagnostic peut-il nécessiter plusieurs consultations ?
11. Pourquoi le premier traitement n’est-il pas toujours le bon ?
12. Et si l’incertitude n’était pas une faiblesse de la médecine, mais une conséquence de la complexité du vivant ?
Introduction personnelle
D’après mon expérience sur le terrain, notamment services hospitaliers, handicap et gériatrie, mon parcours d’études en tant que professionnel de santé, la pharmacothérapie peut constituer un outil essentiel lorsqu’elle est indiquée. Elle peut contribuer à prévenir certaines complications, améliorer le confort et participer à une démarche de « bientraitance ». Encore faut-il comprendre ce que l’on prend et pourquoi.
Lorsque la petite boîte contient bien plus qu’un médicament
Il y a parfois quelque chose d’étrange dans la manière dont nous regardons un médicament. Une petite boîte, quelques comprimés, une notice pliée en accordéon, un nom parfois impossible à prononcer.
Alors que derrière cette apparente simplicité se cachent des années de recherche, des milliers d’heures de laboratoire, des essais cliniques, des statistiques, des décisions réglementaires et surtout une question fondamentale.
Que va faire cette molécule lorsqu’elle rencontrera notre organisme ?
Le médicament ne rencontre jamais uniquement un organisme. Il rencontre aussi une histoire personnelle. Un patient qui a peur des effets secondaires. Une personne qui a déjà vécu une mauvaise expérience. Quelqu’un qui préfère le naturel au chimique. Un autre qui, attend du traitement qu’il règle immédiatement ce qui le fait souffrir.
Entre la science, les croyances, les expériences personnelles et les informations trouvées sur Internet, le médicament est devenu un objet paradoxal extrêmement étudié scientifiquement, mais souvent mal compris.
Prenons ce temps de revenir au commencement. Non seulement à la molécule, mais à tout ce qui l’entoure.
ÉTAPE 1 - Le médicament ne commence pas dans une boîte !
Avant le comprimé, il y a une hypothèse
Imaginez une molécule. Elle n’a pas encore de nom commercial. Elle n’a pas encore de couleur, pas encore de forme, pas encore de notice. Elle existe peut-être seulement dans l’imagination d’un chercheur, dans une hypothèse biologique ou dans les résultats d’une expérience.
Avant de devenir un médicament, elle doit traverser un long parcours et la recherche commence par une question :
Quelle cible biologique pourrait être modifiée pour agir sur une maladie ?
Une protéine, un récepteur, une enzyme, un mécanisme cellulaire ou une anomalie génétique peuvent devenir des cibles potentielles.
Une longue histoire d’échecs
Viennent ensuite les premières expérimentations. Certaines molécules sont abandonnées parce qu’elles ne fonctionnent pas. D’autres parce qu’elles sont trop toxiques. D’autres également parce qu’elles sont absorbées trop rapidement, trop lentement, mal éliminées ou simplement impossibles à administrer correctement.
Et une infime partie poursuit son voyage.
La pharmacologie moderne est donc aussi une histoire d’échecs. D’immenses quantités de molécules ne deviendront jamais des traitements.
La question à se poser !
Lorsque nous prenons un médicament, pensions-nous parfois au nombre de molécules qui ont été retirées avant qu’une seule puisse arriver jusqu’à nous ?
Et si nous savions qu’un médicament est le résultat d’une succession d’échecs scientifiques, notre regard sur celui-ci changerait-il ?
ÉTAPE 2 - Un médicament ne fait que masquer les symptômes !
Soulager n’est pas forcément masquer
C’est probablement l’une des phrases les plus souvent entendues : « Ça ne soigne pas, ça cache seulement le problème. »
La réalité est beaucoup plus nuancée.
Prenons une douleur. Un antalgique peut effectivement diminuer la sensation douloureuse sans supprimer la cause initiale. Mais est-ce pour autant inutile ? Pas nécessairement.
La douleur peut empêcher de dormir, de manger, de bouger, de récupérer. La réduire peut permettre au patient de retrouver suffisamment de ressources pour poursuivre sa prise en charge.
Du symptôme au mécanisme biologique
Il existe également des traitements qui ciblent directement certains mécanismes responsables de la maladie.
Les antibiotiques agissent sur certaines bactéries. Les traitements hormonaux peuvent remplacer une substance devenue insuffisante. Certaines biothérapies ciblent des mécanismes immunitaires précis. Les traitements anticancéreux peuvent viser certaines anomalies moléculaires. Et les thérapies géniques cherchent, dans certaines indications, à intervenir beaucoup plus directement au niveau du matériel génétique.
La distinction essentielle serait donc celle-ci - soulager n’est pas forcément masquer, et traiter un symptôme peut parfois faire partie intégrante du traitement.
La question à se poser !
Si un médicament nous permet de dormir, de manger ou de retrouver suffisamment d’énergie pour récupérer, peut-on vraiment dire qu’il ne sert qu’à « masquer » ?
Cherchions-nous parfois une suppression de la douleur alors que le véritable objectif médical est d’abord de restaurer suffisamment de confort pour permettre au reste du traitement d’agir ?
ÉTAPE 3 - Naturel ne veut pas dire inoffensif !
Le pouvoir et l’interprétation rassurante du mot « naturel »
Le mot « naturel » possède une étrange puissance. Il évoque dans nos esprits les plantes, la terre, les huiles essentielles, les infusions, quelque chose de doux et d’authentique.
Mais la nature n’a jamais promis d’être sans danger.
Le venin d’un serpent est naturel. Certaines plantes sont toxiques. Des champignons naturels peuvent provoquer des intoxications graves.
La question n’est donc pas simplement de savoir si une substance est naturelle ou synthétique.
La question du dosage
La véritable question est, quelle substance, quelle dose, quelle voie d’administration, quelle personne et quelle interaction ?
L’histoire de la pharmacologie est d’ailleurs intimement liée au monde naturel. L’aspirine est historiquement liée aux composés issus du saule. La morphine provient du pavot. Le paclitaxel (molécule anticancéreuse extraite à partir d’écorces d’arbres if.) a été découvert.
La nature a donc largement inspiré la médecine moderne..
..Et le paradoxe est assez fascinant, une plante qui produit naturellement des substances toxiques pour se protéger est devenue, après isolement, compréhension et transformation pharmaceutique, une source de traitement contre certains cancers.
Nature et chimie ne sont pas opposées
Un médicament possède un avantage essentiel, un dosage et une composition.
Une plante peut contenir une multitude de substances dont les concentrations varient selon l’espèce, le sol, la saison ou les conditions de culture.
Un médicament, lui, est conçu pour fournir une quantité déterminée d’un principe actif.
Et c’est ici que nous pourrions dire « C’est la dose qui fait le poison. »
La question à se poser !
Pourquoi faisons-nous spontanément davantage confiance à une substance lorsque nous la qualifions de « naturelle » ?
Et si le véritable opposé du danger n’était pas « naturel », mais « correctement évalué et/ou utilisé » ?
ÉTAPE 4 - Traitement au long cours, dépendance ou besoin biologique ?
La confusion est purement fréquente
Lorsque un traitement pris pendant plusieurs années peut provoquer une inquiétude légitime « Est-ce que mon corps va devenir dépendant ? »
Et deux notions doivent être séparées !
La dépendance au sens addictologique implique notamment une perte de contrôle, une recherche compulsive et un comportement de consommation malgré les conséquences négatives alors que le besoin thérapeutique est différent.
Dépendance et compensation biologique
Une personne atteinte de diabète de type 1 peut avoir besoin d’insuline parce que son organisme n’en produit plus suffisamment.
Une personne présentant une hypothyroïdie peut avoir besoin de lévothyroxine pour remplacer une hormone devenue insuffisante.
Dans ces situations, la prise prolongée du traitement n’est pas nécessairement le signe d’une addiction. Elle correspond à une compensation biologique.
Il est donc essentiel de ne pas confondre : « mon organisme a besoin de ce traitement » avec « je suis addict à ce traitement ».
Cette distinction peut changer complètement la manière dont un patient vit sa prescription.
La question à se poser !
Avons-nous déjà associé automatiquement « traitement prolongé » et « dépendance » ?
Que ressentirions-nous si nous découvrions que la durée d’un traitement dépend simplement du fait que la cause biologique nécessite encore une compensation ?
ÉTAPE 5 - Les effets indésirables sont le paradoxe du médicament !
Quand la notice devient inquiétante
Une notice peut parfois faire peur.
Une liste impressionnante de réactions possibles apparaît sous nos yeux, tels que nausées, fatigue, vertiges, réactions cutanées, troubles digestifs et parfois des effets beaucoup plus rares mais plus graves.
Alors une question surgit : « Si ce médicament peut provoquer tout cela, est-il vraiment bon pour moi ? »
La balance bénéfice/risque
La réponse repose sur une notion fondamentale de la médecine qu’est la balance bénéfice/risque !
Un médicament n’est pas évalué dans le vide. Son risque est comparé au bénéfice attendu et au risque de la maladie elle-même.
L’absence totale d’effet indésirable potentiel serait d’ailleurs difficilement compatible avec une substance biologiquement active.
Une molécule capable de modifier un processus biologique peut aussi modifier d’autres mécanismes.
La pharmacologie consiste précisément à rechercher le meilleur équilibre possible.
Un effet indésirable doit être pris au sérieux
Cela ne signifie évidemment pas que tout effet secondaire doit être accepté sans discussion.
Au contraire. Un effet indésirable important doit être signalé, évalué et parfois conduire à modifier le traitement.
La question à se poser !
Lorsque nous lisons une notice, cherchons-nous d’abord les bénéfices ou les risques ?
Et si la question n’était pas « ce médicament est-il sans danger ? », mais plutôt « quel est son bénéfice attendu par rapport à son risque dans ma situation ? »
ÉTAPE 6 - Le « Générique » même médicament, autre apparence !
Lorsque l’apparence crée des doutes
Le générique souffre parfois d’un problème étonnant à partir de son apparence.
Une boîte différente. Un comprimé différent. Un nom différent.
Et immédiatement, certains patients pensent : « Ce n’est pas le même médicament. »
Ce qui compte réellement !
Un médicament générique doit répondre à des exigences réglementaires et démontrer notamment sa bioéquivalence avec le médicament de référence, ici c’est sur le papier et principe de composition.
Le principe actif et son dosage doivent correspondre aux exigences applicables.
Des différences peuvent cependant exister dans les excipients, l’apparence ou certains composants non actifs.
Ces différences peuvent parfois avoir une importance particulière pour certains patients, notamment en cas d’intolérance à un excipient, ce qui justifie d’en parler au professionnel de santé.
Mais l’idée selon laquelle un générique serait simplement une « copie moins bonne » est une simplification trompeuse.
La question à se poser !
Si nous recevons exactement le même principe actif dans une boîte différente, notre confiance changerait-elle ?
Notre perception d’un médicament dépend-elle parfois davantage de son apparence et de son nom que de sa composition réelle ?
ÉTAPE 7 - Pourquoi deux personnes ne réagissent-elles pas pareil ?
Même maladie, même médicament… mais pas forcément même résultat
Deux personnes. Même âge. Même symptôme. Même médicament. Même dose.
Et pourtant, l’une va parfaitement répondre au traitement, l’autre ressentira peu d’amélioration et une troisième présentera un effet indésirable.
Pourquoi ?
Parce qu’un être humain n’est pas une machine standardisée et le corps de chacun possède ses propres paramètres !
La fonction rénale peut différer. Le foie peut métaboliser une substance plus ou moins rapidement. D’autres médicaments peuvent interagir. La génétique peut influencer certaines voies métaboliques.
L’alimentation, l’âge, certaines maladies associées et d’autres facteurs peuvent également modifier la réponse.
C’est l’une des raisons pour lesquelles la médecine évolue progressivement vers une approche plus personnalisée.
Le traitement n’est pas seulement choisi en fonction de la maladie.
Il est choisi en fonction de la personne qui porte cette maladie.
La question à se poser !
Pourquoi avons-nous parfois l’impression qu’un médicament devrait fonctionner de la même manière chez tout le monde ?
Notre médecin pourrait-il avoir besoin d’observer notre réponse avant de savoir si le traitement choisi est réellement le bon pour nous ?
ÉTAPE 8 - Dix ans pour arriver jusqu’à nous, avant l’étagère de la pharmacie, il y a le laboratoire !
Lorsqu’un médicament entre dans une pharmacie, on pourrait croire que son histoire commence.
En réalité, elle est déjà extrêmement longue.
Le développement peut s’étendre sur de nombreuses années et comporte plusieurs étapes.
La phase préclinique
Avant l’être humain, les chercheurs étudient la molécule en laboratoire, notamment sur des modèles cellulaires et animaux selon les questions scientifiques et réglementaires.
Cette phase sert notamment à comprendre sa toxicité, son absorption, sa distribution, son métabolisme et son élimination.
À souligner que, dans chaque pays, ses propres critères et caractéristiques de ressources et réglementations sont liés à la gestion sanitaire et politique !
La phase I
La molécule entre ensuite dans les essais humains.
On cherche principalement à comprendre sa tolérance, sa sécurité et son comportement dans l’organisme.
La phase II
La recherche se déplace davantage vers les patients concernés par la maladie.
On étudie notamment l’efficacité et on recherche la dose la plus pertinente.
La phase III
Les effectifs deviennent beaucoup plus importants.
La molécule est comparée à un placebo ou à un traitement de référence selon le protocole, afin d’obtenir des données suffisamment solides pour évaluer son rapport bénéfice/risque et permettre l’examen réglementaire du dossier.
La phase IV est la continuation après la commercialisation
Une fois commercialisé, le médicament continue d’être surveillé. C’est la pharmacovigilance.
Pourquoi ?
Parce que certains effets indésirables extrêmement rares ne peuvent être détectés qu’après exposition d’un nombre beaucoup plus important de personnes.
La question à se poser !
Lorsque nous voyons un médicament en pharmacie, imaginons-nous le parcours scientifique qu’il a dû traverser avant d’arriver jusque-là ?
La connaissance d’un médicament devrait-elle être considérée comme définitivement terminée le jour de sa commercialisation ?
ÉTAPE 9 - Placebo et nocebo, lorsque l’attente rencontre la biologie et que notre cerveau n’est pas un simple spectateur !
Il existe une autre dimension fascinante de la médecine.
Notre cerveau n’est pas spectateur de ce qui nous arrive. Il participe à notre expérience.
Lorsqu’une personne s’attend à aller mieux, cette attente peut influencer son expérience des symptômes et certains mécanismes physiologiques.
C’est ce que l’on associe notamment à « l’effet placebo ».
Mais il existe son envers, l’effet nocebo « le nocebo » qui devient une expérience corporelle ! La peur peut également influencer l’expérience corporelle.
Lire qu’un traitement peut provoquer des douleurs, des nausées ou des vertiges peut parfois augmenter l’attention portée à ces sensations et contribuer à leur apparition ou à leur amplification.
Cela ne signifie absolument pas que « tout est dans la tête ».
La douleur ressentie est réelle. Le symptôme est réel.
Mais l’expérience corporelle est influencée par le cerveau, les attentes, le contexte et l’environnement !
Pourquoi la recherche doit-elle contrôler ces influences ?
C’est précisément pour cette raison que les essais cliniques utilisent des méthodes permettant de réduire autant que possible ces biais.
La question à se poser !
Lorsque nous commençons un traitement, l’attente de notre réussite ou notre peur des effets secondaires pourrait-elle modifier votre expérience de celui-ci ?
Et comment distinguer une réaction biologique directe d’une réaction influencée par le contexte et les attentes ?
ÉTAPE 10 - Pourquoi le double aveugle est-il si important ? Lorsque même le médecin d’étude ne sait pas !
Imaginez deux groupes de patients.
Tous espèrent aller mieux.
Mais personne ne sait exactement qui reçoit le traitement étudié et qui reçoit le placebo.
Dans un essai en double aveugle, ni le patient ni les professionnels concernés par l’évaluation ne savent, selon le protocole, quel traitement reçoit chaque participant.
Pourquoi cette précaution de neutraliser les attentes ? Parce que l’attente peut influencer les résultats !
Si le patient sait qu’il reçoit le médicament expérimental, son interprétation de ses symptômes peut être différente.
Et si le professionnel sait également quel traitement reçoit le patient, sa manière de poser certaines questions, d’interpréter certains signes ou d’évaluer une amélioration peut être influencée, même involontairement.
La science cherche donc à isoler autant que possible l’effet propre de la molécule.
Le raisonnement pourrait-être donc résumé ainsi, par le résultat du traitement vers son évolution naturelle + les effets liés au contexte + l’effet pharmacologique a considérer !
Ainsi en comparant les groupes, les chercheurs tentent d’estimer la part réellement attribuable à la molécule.
La question à se poser !
Pensez-vous en tant que patient, que votre médecin puisse vous influencer involontairement, simplement par sa manière de parler ?
Et si les mots du professionnel pouvaient parfois renforcer l’espoir ou, au contraire, la peur, faudrait-il les considérer comme faisant partie de la prise en charge ?
ÉTAPE 11 - Pourquoi le médecin ne trouve-t-il pas toujours immédiatement le bon diagnostic ? La médecine n’est pas une équation !
Nous avons parfois une vision presque mathématique de la médecine, comme un symptôme vaut un diagnostic, un médicament va vers une guérison.
Mais le corps humain ne fonctionne pas comme une équation simple !
Une fatigue peut avoir de nombreuses causes. Une douleur peut correspondre à plusieurs mécanismes. Une fièvre peut accompagner de nombreuses pathologies.
Un même symptôme peut être banal dans un contexte et préoccupant dans un autre.
Le diagnostic c’est une hypothèse
Le médecin commence donc souvent par travailler avec des probabilités.
Il recueille les informations, observe, questionne, examine, prescrit parfois des examens complémentaires, élimine les situations urgentes, formule une hypothèse puis observe l’évolution.
C’est une démarche progressive.
Et parfois, le diagnostic devient plus clair avec le temps.
Et cela ne signifie pas nécessairement que le médecin « ne savait pas ».
Et cela peut simplement signifier que les informations disponibles au premier rendez-vous ne permettaient pas encore d’obtenir une certitude suffisante.
La question à se poser !
Attendons-nous parfois de la médecine une réponse définitive dès la première consultation ?
Pouvons-nous accepter qu’un diagnostic soit parfois une hypothèse qui se précise progressivement plutôt qu’une vérité immédiatement accessible ?
ÉTAPE 12 - La médecine parfaite existe-t-elle, s’ajuste t’elle pour l’atteindre, ou est-ce un fantasme le « bon diagnostic au premier coup » ?
Il existe une dernière idée reçue, peut-être plus profonde que toutes les autres que « le bon médecin devrait trouver le bon diagnostic et le bon traitement du premier coup ».
Cette attente est compréhensible.
Lorsque nous sommes malades, nous voulons une réponse. Rapidement. Clairement. Définitivement.
Mais la médecine réelle fonctionne souvent autrement !
Le corps répond et le médecin ajuste et cela ressemble davantage à une conversation entre le corps et le professionnel de santé.
Le corps parle à travers ses symptômes.
Le médecin écoute.
Il formule une hypothèse.
Une première stratégie est proposée.
Puis le corps répond.
Parfois positivement. Parfois insuffisamment. Parfois de manière inattendue.
Alors la stratégie évolue.
On peut modifier la dose, changer de traitement, réaliser un examen complémentaire, rechercher une autre cause ou réévaluer le diagnostic et « l’ajustement n’est pas nécessairement un échec. »
Elle est souvent le fonctionnement même de la médecine clinique.
La médecine devient alors moins une science de la certitude absolue qu’une science de l’incertitude maîtrisée.
Et c’est probablement l’une des choses les plus humaines dans la médecine.
Parce qu’un patient n’est jamais seulement un diagnostic, le médecin ne rencontre jamais une maladie isolée !
Il rencontre une personne.
Avec son âge, son histoire, ses antécédents, ses habitudes, ses traitements, ses peurs, ses attentes, son environnement, sa génétique, son organisme et parfois même ses propres représentations de la maladie.
C’est pourquoi la médecine moderne tend progressivement vers une approche plus personnalisée.
Non parce que les anciens traitements étaient « mauvais », mais parce que la science comprends de mieux en mieux que deux personnes portant le même diagnostic ne sont jamais exactement la même personne.
La question que l'on supposerait !
Et si le fait de devoir ajuster un diagnostic ou un traitement n’était pas nécessairement la preuve d’une erreur, mais parfois simplement la conséquence de la complexité du vivant ?
Conclusion - Devons-nous changer notre manière d’interpréter le médicament ?
Au fond Ni héros, Ni ennemi !
Ce n’est pas une solution magique.
Ce n’est pas non plus systématiquement un produit dangereux.
C’est un outil. Un outil puissant !
Et comme tout outil puissant, il doit être compris, évalué, prescrit lorsqu’il est indiqué, utilisé correctement et réévalué lorsque cela est nécessaire.
La pharmacologie moderne repose sur une idée simple mais exigeante, qu’est de ne pas croire aveuglément, mais ne pas rejeter aveuglément non plus.
Questionner. Comparer. Évaluer. Observer. Réajuster, et c’est peut-être cela, finalement, l’esprit scientifique.
Ne jamais considérer une hypothèse comme une certitude simplement parce qu’elle nous rassure.
Et ne jamais considérer une peur comme une vérité simplement parce qu’elle est largement répétée.
La médecine se trouve dans la nuance
Entre « tout médicament est dangereux » et « tout médicament est forcément bénéfique », il existe un espace beaucoup plus intéressant, « celui de la nuance. »
Et dans cet espace se trouve la médecine !
Avec ses connaissances.
Ses incertitudes.
Ses réussites.
Ses limites.
Et surtout, son sujet principal « l’être humain. »
Une dernière question, peut-être la plus importante !
Lorsque vous prenez un médicament, êtes-vous en train de prendre simplement une molécule… ou d’entrer dans une relation complexe entre votre corps, votre cerveau, votre histoire, vos attentes et les connaissances scientifiques disponibles à cet instant ?
Sources et références
Agence européenne des médicaments (EMA) - développement, essais cliniques et pharmacovigilance.
Organisation mondiale de la Santé (OMS) - sécurité des médicaments et pharmacovigilance.
EudraVigilance Fr (EMA) - surveillance européenne des effets indésirables :
Littérature personnelle en pharmacologie et médecine clinique - placebo/nocebo, pharmacogénétique et médecine personnalisée.
David Laurençon
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